בכנס ה-AAN (איגוד הנוירולוגים האמריקאי) אשר נערך באפריל 2018, הוצגו מספר פרסומים אשר בדקו את יעילות הטיפול ופרופיל הבטיחות שלה בקרב חולי טרשת נפוצה.

נכון לינואר השנה, 311,000 מטופלים בטקפידרה בעולם, אשר מייצגים מעל 544,000 שנות חשיפה.

במחקרי פאזה שלישית ה-DEFINE וה-CONFIRM, טקפידרה הוכיחה יעילות גבוהה ופרופיל סיכון-תועלת חיובי בחולי RRMS. תוצאות דומות נצפו במחקר ההמשך ENDORSE.

מטופלים שטופלו במחקרי האב DEFINE וה-CONFIRM בטקפידרה  למשך שנתיים והמשיכו לקבל טקפידרה גם במחקר ההמשך לשש שנים נוספות, הוגדרו כ-DMF/DMF. לעומתם, מטופלים אשר טופלו בשנתיים הראשונות של מחקרי האב בפלסבו ואז עבור במחקר ההמשך לטקפידרה למשך שש שנים, הוגדרו כ-PBO/DMF.

בכנס ה-AAN הוצגה אנליזה חדשה על תת אוכלוסיית המטופלים הנאיביים מ-DEFINE ,CONFIRM ו-ENDORSE, אשר בחנה את יעילות הטיפול בטקפידרה לאורך מעקב ממוצע של 8 שנים.

תת אוכלוסיית המטופלים הנאיביים הוגדרה כמטופלים שאובחנו כחולי RRMS עד שנה לפני כניסתם למחקרי האב (DEFINE וה-CONFIRM) ואשר לפני הטיפול בטקפידרה לא קיבלו טיפול כלל או טופלו רק בקורטיקוסטרואידים.

החוקרים הראו כי 8 שנים לאחר תחילת הטיפול בטקפידרה, 55% מהחולים הנאיביים שקיבלו טקפידרה מתחילת מחקרי האב (DMF/DMF) המשיכו בטיפול ו-48% מהחולים הנאיביים שקיבלו תחילה פלסבו מחקרי האב ואז עברו לטקפידרה (PBO/DMF), המשיכו בטיפול. מבחינת היעילות, החוקרים הראו כי לא היה הבדל מובהק סטטיסטית בקצב  ההתקפים השנתי (ARR) בחולים נאיבים מקבוצת DMF/DMF לבין החולים הנאיביים מקבוצת ה-PBO/DMFי (P=.5301).

בנוסף, הראו כי בקבוצת המטופלים הנאיביים שהחלו טיפול בפלסבו למשך שנתיים היתה ירידה של 63% אחוז לאחר שעברו לטיפול עם טקפידרה (שנים 3 עד 8).

החוקרים אף הראו כי רמות ה-EDSS נשארו יציבות במשך 8 שנים בשתי קבוצות המטופלים הנאיביים, כלומר מקבוצת DMF/DMF ומקבוצת ה-PBO/DMF, וכי מעל 90% מהמטופלים שמרו על היכולת ללכת (הוגדרה כ-EDSS score 3.5).

מסקנת החוקרים היתה כי במעקב של 8 שנים, קצב ההתקפים השנתי (ARR) במטופלים נאיביים נשאר נמוך בשתי הקבוצות DMF/DMF  וקבוצת ה-PBO/DMF.

בנוסף, קצב ההתקפים השנתי (ARR) משתפר באופן מובהק סטטיסטית בקבוצת ה-PBO/DMF לאחר החלפת טיפול מפלסבו לטקפידרה. כמו כן, מעל 90% מהמטופלים לאחר 8 שנים שומרים על יכולת הליכה.

http://submissions.mirasmart.com/Verify/AAN2018/Submission/Temp/radADFCA.pdf

http://submissions.mirasmart.com/Verify/AAN2018/Submission/Temp/rad1B8A1.pdf

למידע נוסף יש לעיין בעלון לרופא של טקפידרה המאושר על ידי משרד הבריאות הישראלי, אפריל 2018