מנהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA אישר ביום חמישי האחרון את הטיפול הראשון שיכול לעכב, אולי אף במשך שנים, את הופעתה של סוכרת סוג 1, סוכרת נעורים. כך דיווח היום (א') הניו יורק טיימס.
עוד בעניין דומה
התרופה החדשה, teplizumab, מיוצרת על ידי Provention Bio, ושיווקה יתבצע בשיתוף פעולה עם סאנופי. בארצות הברית תשווק התרופה תחת שם המותג Tzield. בשיחה עם משקיעים שקיימה בסוף השבוע, אמרו נציגי היצרן שהתרופה תעלה 13,850 דולר לבקבוקון או 193,900 דולר עבור טיפול בן 14 הימים. החברה עדכנה כי התרופה אמורה להיות זמינה עד סוף השנה.
ה-teplizumab אינה מרפאת או מונעת סוכרת מסוג 1. אולם, היא דוחה את הופעתה בשנתיים בממוצע, ולחלק מהמטופלים ברי המזל, להרבה יותר זמן – הדחייה הארוכה ביותר שדווחה עד כה היא ל-11 שנים, אמר ד"ר קוואן הרולד מייל, חוקר בכיר שהשתתף בניסויים בתרופה.
הטיפול הנוסף היחיד למחלה - אינסולין - התגלה לפני 100 שנה ואינו משפיע על מהלך המחלה. הוא רק מהווה תחליף לחומר שהגוף אינו מייצר. Teplizumab ישמש לטיפול בחולים בסיכון גבוה לסוכרת מסוג 1 שיש להם נוגדנים המעידים על התקף חיסוני על הלבלב ואשר סבילותם לגלוקוז אינה תקינה. הטיפול כולל עירוי למשך 14 יום של התרופה, נוגדן חד שבטי החוסם תאי T, ומונע מהם לתקוף את התאים מייצרי האינסולין של הלבלב.
"דבר עם כל מי שיש לו סוכרת סוג 1 והוא יאמר לך שכל יום שבו אתה לא מודד סוכר בדם ארבע פעמים ביום ומזריק אינסולין לעצמך הוא יום נפלא", אמר ד"ר מארק ס. אנדרסון, מנהל מרכז הסוכרת של אוניברסיטת קליפורניה וחוקר בניסוי הקליני המרכזי שהוביל לאישור הטיפול. ד"ר אנדרסון אמר עוד כי הוא מצפה שככל שהטיפול האימונותרפי בסוכרת ישתפר, המחלה עשויה להיעצר לפני שהיא מתיישבת אצל החולה.
ד"ר ג'ון באס, מומחה לסוכרת מאוניברסיטת צפון קרוליינה שלא היה מעורב במחקר, כינה את אישור ה-FDA "ממש מרגש" ואמר שהוא "יהפוך את עולם הסוכרת מסוג 1 על ראשו."
סוכרת מסוג 1 מופיעה בדרך כלל בגיל ההתבגרות כאשר המטופלים לפתע עייפים כל הזמן, משתינים לעתים קרובות, שותים כמויות רבות של מים ויורדים במשקל. התרופה החדשה אינה טיפול לסוג הסוכרת הנפוץ הרבה יותר, סוג 2, שבו הלבלב מייצר אינסולין אך תאי הגוף אינם מגיבים אליו.
הדרך לאישור התרופה
המחקרים שהובילו לאישור ה-teplizumab החלו עוד בשנות ה-80 של המאה הקודמת, והגיעו לגמר מוצלח הודות לכמה חוקרים נחושים, ששמרו את הרעיון בחיים – למרות שארבע חברות תרופות נטשו בזו אחר זו את פיתוח התרופה.
בשנת 2011, הציעו שני חוקרים, ד"ר ג'פרי בלוסטון וד"ר הרולד מחקר פורץ דרך: הם יטפלו באנשים שהיו בסיכון גבוה לסוכרת אך טרם פיתחו אותה. זה היה מהלך נועז, ציין ד"ר בלוסטון. "מלבד חיסונים, אין הרבה תרופות שניתנות לפני האבחנה," אמר.
כדי לאתר מטופלים מתאימים, החוקרים עבדו עם קבוצה של אתרי ניסויים קליניים, TrialNet, שנתמכו על ידי המכון הלאומי לבריאות. ד"ר הרולד הוא כיום יו"ר הקבוצה. חוקרי TrialNet סקרו 200,000 אנשים שהיו בני משפחה קרובים של אנשים עם סוכרת מסוג 1, בחיפוש אחר נוגדנים המעידים על התקף חיסוני על הלבלב ומטבוליזם לא תקין של גלוקוז.
התוצאה הייתה מחקר, שפורסם ב-The New England Journal of Medicine, שהוביל לאישור ה-FDA בשבוע שעבר.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
