רובם המוחלט של החולים בטרשת נפוצה מאובחנים לראשונה עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS), אך מחציתם יפתחו טרשת נפוצה מתקדמת-שניונית (SPMS) בתוך 20 שנה. המחלה המתקדמת מתאפיינת בהחמרה הדרגתית של הנכות והתדרדרות נוירולוגית, ללא תלות בהתקפים וללא חזרה למצב הבסיסי. עד לאחרונה, מבין הטיפולים הקיימים לא נמצא טיפול שהאט את התקדמות המחלה בשלב זה, כך שהחולים נותרו ללא מענה. Siponimod (מייזנט) היא התרופה הראשונה שנמצאה כמפחיתה משמעותית את הסיכון להתקדמות בנכות ואת מהירות ההתדרדרות הקוגנטיבית בחולים בטרשת מתקדמת.
מנגנון הפעולה של Siponimod מבוסס על ויסות סלקטיבי של קולטנים מסוג S1P, וכתוצאה מכך הפחתה ביציאה של לימפוציטים מבלוטות הלימפה, אשר בתורה מעוררת תגובה אנטי דלקתית. בנוסף משוער כי התרופה חודרת למערכת העצבים המרכזית ובכך היא יכולה להשפיע ישירות על תהליכי הדלקת והניוון המתרחשים בה. עם זאת, למרות שמחקרים קודמים הראו יתרונות מובהקים בטיפול בתרופה זו, הם היו מוגבלים בסוג האוכלוסייה ובמשך הטיפול שהם בדקו. כעת, עדכון חדש שהתפרסם ב-5 לאפריל, בוחן את היעילות והבטיחות של השימוש ב-Siponimod לטווח הארוך, ומספק תוצאות מרשימות.
למחקר גויסו 1,650 נבדקים, אשר חולקו אקראית לקבוצת התערבות שטופלה ב-Siponimod במינון 2 מ"ג ליום, ולקבוצת ביקורת, ומרביתם טופלו במשך 3 שנים לפחות. יעילות הטיפול הוערכה באמצעות מדד התקדמות המוגבלות (6-month CDP): הזמן שלקח לחולים עד שהגיעו להתקדמות מאומתת של ששה חודשים ללא הטבה בסולם להערכת הנכות. בנוסף, החוקרים מדדו את ההחמרה בירידה הקוגנטיבית ואת נפח המוח, החומר האפור והתקדמות הנגעים ב-MRI. ניתוחי בטיחות כללו את תופעות הלוואי הנפוצות ותופעות לוואי ייחודיות בקרב המטופלים.
מניתוח התוצאות עלה כי הסיכון להתקדמות בסולם הנכות הופחת משמעותית, ב-22%, בכלל המשתתפים שקיבלו Siponimod לעומת אלו בקבוצת הביקורת (p = 0.0026). בנוסף, בקרב משתתפים שהיו בעלי מחלה פעילה, הסיכון להדרדרות קוגנטיבית אצל אלו שקיבלו את הטיפול הופחת ב-33% בהשוואה לקבוצת הביקורת (p = 0.0018). גם השינוי ב-MRI היה משמעותי כשהשוו בין הקבוצות: לאחר 60 חודשי מעקב, אובדן הנפח הכולל והנפח התלמי היה קטן יותר בשימוש ממושך ב-Siponimod. אם לא די בכך, המספר הממוצע של הנגעים הטרשתיים והנפח שלהם הופחתו באופן מובהק בקבוצת הטיפול לעומת הביקורת (3.4 נגעים בממוצע לעומת 9.3, ונפח של 326 mm^3 לעומת mm^3 870. p < 0.0001). מניתוחי הבטיחות נראה כי תופעות הלוואי השכיחות היו דומות לאלו שנצפו במחקרים קודמים. בסך הכל, הטיפול ארוך הטווח לא גרם לעליה בתופעות הלוואי או לתופעות לוואי בלתי צפויות.
תוצאות המחקר הדגימו יעילות עקבית ומתמשכת בפרמטרים שנבדקו בטיפול ממושך של עד 5 שנים ב-Siponimod. בנוסף, פרופיל הבטיחות במתן ממושך של התרופה היה עקבי למחקרים הקודמים: הטיפול ב-Siponimod נסבל באופן כללי היטב, אפילו בקרב האוכלוסייה המבוגרת והנכה יותר שהוערכה במחקר זה. גם בקרב החולים במחלה לא פעילה, ללא התקפים, נצפתה תועלת פוטנציאלית בטיפול ממושך בתרופה זו - תועלת שלא נראתה בטיפולים אימונו-מודולטוריים אחרים שנוסו. נתונים אלה ממחישים את היתרון הפוטנציאלי הרב בהתחלה מוקדמת של טיפול ב-Siponimod. נראה כי היעילות ארוכת הטווח שנצפתה במשתתפים על פני מדדים קליניים שונים (כולל מוגבלות פיזית וקוגניטיבית, הישנות ומדדי MRI הקשורים הן לפעילות המחלה הדלקתית והן לניוון עצבי) תואמת את מנגנון הפעולה הכפול המשוער של התרופה – הפועל באופן היקפי ומרכזי גם יחד.
מחקר מקיף זה הוכיח את היעילות הקלינית של Siponimod, או בשמה המסחרי מייזנט, לטיפול ארוך טווח בטרשת נפוצה מתקדמת שניונית. מייזנט ניתנת לחולים באופן פומי פעם ביום, וכפי שנראה במחקר זה, טיפול מוקדם יותר מאט את ההתקדמות.
"אחת המטרות החשובות ביותר של טיפול בטרשת נפוצה היא עיכוב התקדמות מוגבלות ושימור קוגניציה", אמר פול הדסון, מנכ"ל נוברטיס. "עם מייזנט, לחולי SPMS עם מחלה פעילה תהיה גישה לטיפול הפומי היעיל הראשון המכוון להתקדמות המחלה, גם כאשר טרשת נפוצה עוברת לשלב בו היא מתקדמת ללא תלות בהתקפים. אנו שמחים שהמחויבות המתמשכת שלנו לעצור את הטרשת הנפוצה הובילה לטיפול המיוחל לחולים הנזקקים הללו".
בחסות בלתי תלויה של חברת נוברטיס
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
